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Le traitement du diabète de type 1 reste compliqué pour beaucoup de personnes. Plusieurs expériences cliniques se déroulent sur l’intérêt des cellules souches.
Pour mémoire, on a commencé à s’intéresser à ces cellules comme agents thérapeutiques il y a 60 ans. Dans le diabète de type 1, cela s’avérerait particulièrement important quand on sait que la perte de seulement 0,8 g de cellules bêta pancréatiques conduit à une insulinothérapie. Les greffes de pancréas ou d’îlots de Langerhans ont permis d’inverser le diabète, mais ces procédures sont complexes. Parmi quelques études en cours. Celle de Vertex permet de mettre en lumière l’importance des cellules souches. Cette expérience n’a été menée que sur un seul patient actuellement dans un essai clinique de phase I/II dans lequel une thérapie brevetée dérivée de cellules souches embryonnaires est délivrée dans la circulation portale par perfusion sous couverture immunosuppressive. Vertex transplante des cellules d'îlots de Langerhans dérivées de cellules embryonnaires qui comprennent des cellules β fonctionnelles. La FDA a exigé de ne pas injecter plus de 50 % de la dose de remplacement prévu. Malgré cette limitation, les résultats à 90 jours pour le premier patient à entrer dans l'essai ont montré une augmentation des niveaux de peptide C à jeun et stimulés par le repas, passant d'indétectables à 280 et 560 pmol/L, respectivement, en association avec une réduction des niveaux d'HbA1c et une diminution de la dose d'insuline thérapeutique requise de 34 à 3 unités ou moins par jour. Une autre firme s’est aussi lancée depuis plus longtemps dans cette recherche en utilisant des cellules souches encapsulées afin de prévenir un rejet immunitaire. Malheureusement les résultats sont peu concluants. Partant de l’endoderme pancréatique, le développement du tissu est imprédictible et il semble même que le tissu implanté exprime plus des cellules à glucagon qu’à insuline. A suivre…
Reversing type 1 diabetes with stem cell–derived islets: a step closer to the dream?
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