La SLA est une maladie rare, mais terrible. Des chercheurs ont mis au point un traitement pour traiter une forme héréditaire encore plus rare de la maladie. C’est ce que révèle leur étude de phase 3.
Les participants à l'essai sont porteurs de mutations dans un gène appelé SOD1 qui crée une version mal repliée d'une protéine du même nom, ce qui entraîne la SLA, également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig.
Le médicament, le tofersen est ce que l’on appelle un oligonucléotide antisens (ASO) de 2° génération, ciblé sur l’ARNm codé par le gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1). Une fois ce gène muté, il engendre une protéine dont les effets toxiques conduisent à la mort neuronale. Le médicament inhibe donc la fabrication de cette protéine mutée, ce qui devrait protéger le neurone de ces effets délétères.
Les chercheurs ont constaté dans leur étude de phase 3 qu’après 6 mois de traitement, le tofersen n'a pas amélioré le contrôle moteur ni la force musculaire, mais ils ont découvert des preuves que l'utilisation à plus long terme du médicament peut aider à stabiliser la force et le contrôle musculaire. Il s’agit d’un réel espoir. En effet, après un premier essai clinique randomisé contre placebo, les patients se sont vus offrir la possibilité de poursuivre le traitement en participant à une étude ouverte. Après un an de traitement, certains participants ont montré une stabilisation de la force et du contrôle musculaire, permettant de lutter contre le déclin incessant, caractéristique de cette maladie.
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